能关闭导致亨廷顿氏病的基因的药物将开始临床实验

互联网  /  houtizong 发布于 2年前   64
不列颠哥伦比亚大学的Blair Leavitt教授称,潜在能关闭导致亨廷顿氏病的基因的药物将在今年首次开展人类临床实验亨廷顿氏病是一种遗传性神经退行性疾病,起因于第4对染色体异常,病发时会无法控制四肢,就像手舞足蹈一样,并伴随着智能减退,最后因吞咽、呼吸困难等原因死亡。药物由美国加州的Isis Pharmaceuticals公司研发,能降低病人大脑中的突变蛋白浓度。研究人员将监视药物在降低突变蛋白浓度上的效果。他们的相关论文发表在本周出版的《Journal of Clinical Investigation》期刊上。

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