美国将进行 CRISPR 人体临床研究
互联网 / houtizong 发布于 3年前 73
今年秋天，18 位患有莱伯氏先天性黑朦 10 型的美国盲人将接受一种新型疗法的临床试验。名叫 EDIT-101 的治疗方案是一种由 Editas Medicine 和 Allergan 两家公司开发的基因编辑疗法。这并不是基因编辑技术第一次走入正规的人类临床试验，但由于 EDIT-101 需要直接注射进患者的视网膜下，因而有望成为世界上第一种直接在人体内使用的 CRISPR/ Cas9 基因编辑疗法。莱伯氏先天性黑朦（Leber congenital amaurosis，LCA），是一种严重的遗传性视网膜病变，也是导致儿童先天性眼盲的主要原因之一。患有这种疾病的婴儿，会在出生时至一岁以内，快速丧失双眼视锥细胞功能，直到完全失明。在开展人类临床试验之前，这项技术已经经过了视网膜组织体外实验、小鼠实验和灵长类动物安全实验。
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